Фото: Freepik
Американские молекулярные биологи разработали методику, позволяющую безопасным и эффективным образом вставлять и интегрировать в геном человека очень длинные участки ДНК. Об этом сообщает ТАСС.
По нашим сведениям, это первый пример создания полностью программируемой системы интеграции генов в ДНК клеток млекопитающих, который соответствует главным критериям для ее терапевтического использования. Достигнутый нами уровень эффективности позволяет лечить большинство, если не почти все генетические болезни, связанные с повреждениями генов, — заявил профессор BI Дэвид Лю.
Как уточняется, работа этой методики интеграции новых генов в ДНК человека основывается на двух недавно созданных подходах по манипуляции структурой генома клеток млекопитающих — twinPE и eeBxb1.
Первый позволяет внести специальные метки внутрь ДНК, которые используются ферментом eeBxb1 для вставки длинных произвольных последовательностей нуклеотидов, букв ДНК, в эти помеченные регионы генома.
Также существует несколько других альтернативных методик вставки и интеграции новых генов в ДНК людей и других многоклеточных живых существ, однако все они отличаются очень низким уровнем эффективности. Разработанный подход позволяет успешно вставить новые гены в ДНК каждой третьей клетки.
Высокий уровень эффективности редактирования генома позволяет использовать разработанный ими подход для лечения синдрома Бругада, миотонии Томсена, а также некоторых форм мышечной атрофии Дюшенна и наследственного панкреатита, которые вызываются сбоями в работе тех или иных генов в результате появления в них мутаций. Вставка дополнительной копии этих участков ДНК в геном клеток пациентов позволит подавить болезнь и вернуть их жизнедеятельность в норму.
Больше новостей в Телеграме
Подписаться